* Die Gesundheitsbehörde (Department of Health, DoH) von Hongkong hat AGAMREE® für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen * Vor kurzem hat China's National Medical Products Administration (NMPA) AGAMREE zugelassen Pratteln, Schweiz, 20.

GNW-News: Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie in Hongkong bekannt

* Die Gesundheitsbehörde (Department of Health, DoH) von Hongkong hat AGAMREE®
    für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4
    Jahren zugelassen
  * Vor kurzem hat China's National Medical Products Administration (NMPA)
    AGAMREE zugelassen
Pratteln, Schweiz, 20. Dezember 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass die Gesundheitsbehörde von  Hongkong, China, AGAMREE® (Vamorolon)
für die Behandlung von Patienten ab 4 Jahren zugelassen hat.
Nach  der  US-amerikanischen  FDA,  der  EMEA,  der  MHRA  und  der NMPA ist die
Zulassung  durch das  DoH von  Hongkong die  fünfte unabhängige  Zulassung durch
lokale  Gesundheitsbehörden  und  wird  Patienten  mit  DMD in Hongkong in naher
Zukunft Zugang zu AGAMREE ermöglichen.
Gemäss  der Lizenzvereinbarung zwischen den  Unternehmen, die erstmals im Januar
2022 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/2022-
01-04_SperogenixLicense_d_final.pdf) bekannt  gegeben wurde, hält Sperogenix die
exklusiven  Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für AGAMREE bei DMD und anderen
seltenen  Krankheiten im Grossraum China. Diese Vereinbarung wurde im März 2023
um   die   Option  für  mehrere  zusätzliche  südostasiatische  Länder  ergänzt,
namentlich   Brunei,   Kambodscha,  Timor-Leste  (Osttimor),  Indonesien,  Laos,
Malaysia,  Myanmar (Burma), die Philippinen, Singapur, Thailand und Vietnam, und
zwar  gegen eine  Zahlung von  USD 4 Millionen  durch Sperogenix. Sperogenix hat
diese  Option im Juli 2024 ausgeübt, um  diese Gebiete in die Lizenzvereinbarung
aufzunehmen.  Santhera  liefert  AGAMREE  an  Sperogenix sowohl für das laufende
Early  Access Program (EAP) als auch für die Kommerzialisierung. Sperogenix wird
Santhera   Lizenzgebühren   im   zweistelligen  Prozentbereich  auf  den  Netto-
Produktumsatz  sowie  zusätzliche  umsatzabhängige  Meilensteine  auf  Basis der
kommerziellen Verkäufe zahlen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
Literaturverweise:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten  für  seltene  neuromuskuläre  Erkrankungen  mit hohem
medizinischem  Bedarf spezialisiert hat. Das  Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz  von ReveraGen für  alle Indikationen weltweit  für AGAMREE® (Vamorolon),
ein   dissoziatives   Steroid   mit   neuartiger  Wirkungsweise,  das  in  einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von DMD  ist in  den USA  von der  U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA),
im  Vereinigten Königreich von der  Medicines and Healthcare products Regulatory
Agency  (MHRA) und  in China  von der  National Medical  Products Administration
(NMPA)  zugelassen.  Santhera  hat  die  Rechte  an  AGAMREE  für Nordamerika an
Catalyst   Pharmaceuticals,  Inc.  und  für  China  an  Sperogenix  Therapeutics
auslizenziert.  Für  weitere  Informationen  besuchen  Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
[e-mail] (mailto:[e-mail]) oder
Andrew Smith, Chief Financial Officer
[e-mail] (mailto:[e-mail])
Über Sperogenix Therapeutics
Sperogenix   Therapeutics  ist  ein  2019 gegründetes  Plattformunternehmen  und
fokussiert  auf die Entwicklung und  Vermarktung von Therapeutika für genetische
und  seltene Krankheiten in  China. Sperogenix wurde  2019 gegründet und ist ein
Plattformunternehmen,  das sich der Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika
für  genetische  Krankheiten  und  seltene  Krankheiten  in  China  widmet.  Mit
vorrangigen  therapeutischen  Bereichen  wie  neuromuskulären  Erkrankungen  und
vererbten  Stoffwechselkrankheiten  widmet  sich  Sperogenix  dem  Aufbau  eines
innovativen  Geschäftsmodells, das auf  den Bereich der  seltenen Krankheiten in
China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche und
zuverlässige  Produkte  und  Dienstleistungen  anzubieten.  Im Jahr 2022 erhielt
Sperogenix   von  Santhera  Pharmaceuticals  die  exklusiven  Entwicklungs-  und
Vermarktungsrechte für AGAMREE® für DMD und alle anderen seltenen Krankheiten in
der  Region Greater China  (einschliesslich Hongkong, Macao  und Taiwan) und der
Region  Südostasien sowie die Produktionsrechte in allen oben genannten Regionen
unter bestimmten Bedingungen. www.sperogenix.com (http://www.sperogenix.com).
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  solchen Aussagen  zum Ausdruck  gebracht oder  impliziert werden.  Die Leser
sollten  sich daher nicht in unangemessener  Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere      nicht      im      Zusammenhang     mit     Verträgen     oder
Investitionsentscheidungen.  Das Unternehmen lehnt  jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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