XORTX Therapeutics Inc. / CA98420Q3061

XORTX gibt Update zu Gesprächen mit der FDA bekannt

-          Gespräche im Rahmen eines Typ-B-Meetings für ein verkürztes NDA-Zulassungsverfahren für XRx-026 zur Gichtbehandlung

 

CALGARY, ALBERTA, den 19. März 2025 / IRW-Press / XORTX Therapeutics Inc. („XORTX“ oder das „Unternehmen“) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen für spätklinische Studien, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen und Gicht konzentriert, freut sich, über Neuigkeiten in Zusammenhang mit seinem Austausch mit der US-Arzneimittelbehörde (Food and Drug Administration, „FDA“) berichten zu können. Auf Ersuchen der FDA wird das Unternehmen im Laufe der nächsten Woche ein Paket für ein Typ-B-Meeting vorlegen, und die begleitenden FDA-Mitteilungen werden bis zum 26. April 2025 erwartet. Das Unternehmen hat auf Anfrage der FDA einen umfassenden Typ-B-Meeting-Review vorbereitet, der die Überprüfung der chemischen Zusammensetzung, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie und klinischen Evidenz im Hinblick auf das vom Unternehmen entwickelte XRx-026-Programm zur Gichtbehandlung beinhaltet. Die Entwicklung der unternehmenseigenen Oxypurinol-Formulierung XORLOTM ist bereits so weit fortgeschritten, dass ein Typ-B-Meeting samt Gesprächen mit der FDA im Hinblick auf die Bestätigung des Entwicklungsstandes jeder einzelnen Programmkomponente gerechtfertigt ist. Zweck dieser Gespräche wird es sein, das XRx-026-Programm zu prüfen und zu beurteilen, ob es bereits für einen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (New Drug Application, „NDA“) in Frage kommt, um eine Marktzulassung für XORLOTM in den Vereinigten Staaten nach dem 505(b)(2)-Zulassungsverfahren der FDA zu erwirken. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass ein Typ-B-Meeting vertiefte Gespräche in Zusammenhang mit einer Marktzulassung ermöglichen wird.

 

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, meint dazu: „Wir blicken der Stellungnahme der FDA in der letzten Aprilwoche hoffnungsvoll entgegen und freuen uns darauf, im Anschluss die Weiterentwicklung des XRx-026-Programms fortsetzen zu können. Viele Schlüsselkomponenten des XRx-026-Programms sind nun ausreichend fortgeschritten, um diese eingehende Prüfung des Programms durch die FDA zu beantragen, damit wir weitere Informationen erhalten, die wir für den Abschluss dieses Zulassungsverfahrens benötigen. Wir sind davon überzeugt, dass das XRx-026-Programm eine dringend benötigte Therapieoption für Menschen mit Gicht darstellt, und dass die Weiterentwicklung des XRx-026-Programms XORTX zu einem positiven Ergebnis führen wird.“

 

Das Unternehmen wird weitere Updates zu den Gesprächen mit der FDA veröffentlichen, sobald dem Unternehmen zusätzliche Informationen vorliegen.

 

Über Hyperurikämie und Gicht

 

In den Vereinigten Staaten haben laut Schätzungen rund 44 Millionen Menschen einen Harnsäurespiegel über dem Normbereich.(1) Die Prävalenz der Gicht lag zuletzt bei 3,9 % oder 9,2 Millionen Menschen. Die durchschnittlichen Serumuratwerte betrugen 6,0 mg/dl bei Männern und 4,8 mg/dl bei Frauen, mit einer Hyperurikämie-Prävalenz von jeweils 20,2 % bzw. 20,0 %. Die Prävalenz der Verwendung von Therapeutika zur Harnsäuresenkung (ULT) bei Gichtpatienten lag in den Jahren 2007 bis 2014 bei 33 % und blieb im zeitlichen Verlauf stabil (P für Trend >0,05)(1). Gicht ist eine entzündliche Arthritis, die durch die Auskristallisierung von Mononatriumurat in den Gelenken Harnsäure ausgelöst wird und bei der als Vorstufe eine Hyperurikämie vorliegt. Gichtschübe führen zu einer erheblichen Morbidität mit starken Schmerzen, einer eingeschränkten Lebensqualität(2) und einer Abnahme der körperlichen Funktionstüchtigkeit(2)(3) und verursachen erhöhte Gesundheitskosten(4) und einen Verlust an wirtschaftlicher Produktivität(5).  Darüber hinaus steht Gicht in engem Zusammenhang mit dem Metabolischen Syndrom(5) und kann zu einem Myokardinfarkt(6)(7), Diabetes mellitus Typ 2(8), einer chronischen Nierenerkrankung(9) sowie einer vorzeitigen Sterblichkeit(6)(10)(11) beitragen.

 

Über das XRx-026-Programm und XORLOTM

 

Das XRx-026-Programm dient der Entwicklung von XORLOTM, einer proprietären Formulierung von Oxypurinol zur Behandlung von Personen, die an Gicht leiden. Derzeit besteht die bevorzugte Behandlungsmethode darin, orale Xanthinoxidase-Hemmer („XOI“) zu verabreichen, um die Produktion von Harnsäure zu hemmen und einen chronisch erhöhten Harnsäurespiegel im Blutkreislauf zu senken. Allopurinol ist der am häufigsten verschriebene XOI, für den in Nordamerika jährlich rund 3,3 Millionen Rezepte ausgestellt werden. Allerdings wird Allopurinol von 3 bis 5 % der Patienten nicht vertragen. Im Jahr 2009 kam in den Vereinigten Staaten mit Febuxostat ein alternativer XOI auf den Markt, mit dem man hoffte, Gichtpatienten gut behandeln zu können. Febuxostat erzielte nach seiner Einführung zwar Spitzenumsätze in Höhe von über 450 Mio. USD, sein Einsatz ist aber aufgrund einer sogenannten „Black Box“-Warnung wegen des damit verbundenen Risikos eines plötzlichen Herztodes deutlich zurückgegangen. XORLOTM kann diesem ungedeckten medizinischen Bedarf Rechnung tragen, weshalb für XORTX die forcierte Weiterentwicklung des XRx-026-Programms über ein NDA-Zulassungsverfahren nun absolute Priorität hat.

 

Über Typ-B-Meetings mit der FDA

 

Typ-B-Meetings sind für jeden potenziellen Antrag (z. B. Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats [IND], Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels [NDA], Antrag auf Erteilung einer Biologikalizenz [BLA]) oder jede Kombination eng verwandter Produkte, die vom selben Sponsor oder Antragsteller entwickelt werden (z. B. gleicher Wirkstoff, aber unterschiedliche Darreichungsformen, die gleichzeitig entwickelt werden) vorgesehen. In der Regel kann es sinnvoll sein, bei gleichzeitiger Entwicklung eines Produkts für nicht verwandte Ansprüche mehr als ein Typ-B-Meeting anzuberaumen.

 

Quellennachweise:

 

Chen-Xu M_Prevalence of Gout and Hyperuricemia in the US_ArthritisRheumatol_71-6_991-999_2019_nihms-1002533Singh JA. Quality of life and quality of care for patients with gout. Curr Rheumatol Rep. 2009 4;11(2):154–60. [PubMed: 19296889] Burke BT, Köttgen A, Law A, Windham BG, Segev D, Baer AN, et al. Physical Function, Hyperuricemia, and Gout in Older Adults. Arthritis Care Res. 2015 12;67(12):1730–8. Rai SK, Burns LC, De Vera MA, Haji A, Giustini D, Choi HK. The economic burden of gout: A systematic review. Semin Arthritis Rheum. 2015 8;45(1):75–80. [PubMed: 25912932] Choi HK, Ford ES. Prevalence of the metabolic syndrome in individuals with hyperuricemia. Am J Med. 2007 5;120(5):442–7. [PubMed: 17466656] Choi HK, Curhan G. Independent impact of gout on mortality and risk for coronary heart disease. Circulation. 2007 8 21;116(8):894–900. [PubMed: 17698728] Liu S-C, Xia L, Zhang J, Lu X-H, Hu D-K, Zhang H-T, et al. Gout and Risk of Myocardial Infarction: A Systematic Review and Meta-Analysis of Cohort Studies. Herausgeber: Pizzi C. PLOS ONE. 2015 7 31;10(7):e0134088. [PubMed: 26230580] Choi HK, De Vera MA, Krishnan E. Gout and the risk of type 2 diabetes among men with a high cardiovascular risk profile. Rheumatology. 2008 8 13;47(10):1567–70. [PubMed: 18710901] Roughley MJ, Belcher J, Mallen CD, Roddy E. Gout and risk of chronic kidney disease and nephrolithiasis: meta-analysis of observational studies. Arthritis Res Ther. 2015 12;17(1). Kuo C-F, See L-C, Luo S-F, Ko Y-S, Lin Y-S, Hwang J-S, et al. Gout: an independent risk factor for all-cause and cardiovascular mortality. Rheumatology. 2010 1;49(1):141–6. [PubMed: 19933595]Fisher MC, Rai SK, Lu N, Zhang Y, Choi HK. The unclosing premature mortality gap in gout: a general population-based study. Ann Rheum Dis. 2017 7;76(7):1289–94. [PubMed: 28122760]

 

Über XORTX Therapeutics Inc.

 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit drei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser Hauptprogramm XRx-026 zur Behandlung von Gicht; 2) das Programm XRx-008 zur Behandlung der ADPKD; und 3) XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit Virusinfektionen der Atemwege. Zusätzlich entwickelt das Unternehmen XRx-225, ein Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung von Produkten, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der Gesundheit von Patienten mit Gichterkrankungen und anderen wichtigen Krankheiten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

 

Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:

 

Allen Davidoff, CEO

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Nick Rigopulos, Director of Communications

[e-mail] oder [phone]

 

Weder die TSX Venture Exchange noch die Nasdaq haben den Inhalt dieser Pressemitteilung genehmigt oder missbilligt. Keine Börse, Wertpapierkommission oder andere Aufsichtsbehörde hat die hierin enthaltenen Informationen genehmigt oder abgelehnt.

 

Zukunftsgerichtete Aussagen

 

Diese Pressemitteilung enthält ausdrückliche oder implizite zukunftsgerichtete Aussagen gemäß den geltenden Bundeswertpapiergesetzen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem die Überzeugungen, Pläne, Ziele, Zielsetzungen, Erwartungen, Annahmen, Schätzungen, Absichten, zukünftigen Leistungen des Unternehmens, andere Aussagen, die keine historischen Fakten darstellen, sowie Aussagen, die durch Wörter wie „erwartet“, „antizipiert“, „beabsichtigt“, „plant“, „glaubt“, „strebt an“, „schätzt“ oder Wörter mit ähnlicher Bedeutung gekennzeichnet sind. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre Implikationen basieren ausschließlich auf den gegenwärtigen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Zu diesen Risiken, Ungewissheiten und anderen Faktoren gehören unter anderem unsere Fähigkeit, zusätzliche Finanzmittel zu erhalten, die Genauigkeit unserer Schätzungen in Bezug auf Ausgaben, künftige Einnahmen und Kapitalbedarf, der Erfolg und die zeitliche Planung unserer präklinischen und klinischen Studien, die Leistung von Drittherstellern und Auftragsforschungsinstituten, unsere Pläne zur Entwicklung und Vermarktung unserer Produktkandidaten, unsere Pläne, die Forschung auf dem Gebiet anderer Nierenerkrankungen voranzutreiben, und unsere Fähigkeit, den Schutz des geistigen Eigentums für unsere Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten. Sofern nicht durch geltendes Recht oder Börsenvorschriften anderweitig vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift „Risk Factors“ im Jahresbericht von XORTX auf Formular 20-F enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist (einschließlich aller Dokumente, die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren Berichten, öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den Wertpapierkommissionen und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedarplus.ca abrufbar sind.

 

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