GNW-Adhoc: Santhera kündigt Annahme und Priority Review des Zulassungsantrags für Vamorolon zur Behandlung von DMD durch China's NMPA an

GNW-Adhoc: Santhera kündigt Annahme und Priority Review des Zulassungsantrags für Vamorolon zur Behandlung von DMD durch China's NMPA an. Pratteln, Schweiz, 27. März 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde (China National Medical Products Administration, NMPA) das Zulassungsgesuch für Vamorolon zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht von Sperogenix Therapeutics, dem spezialisierten Partner von Santhera für seltene Krankheiten in China, zur vorrangigen Prüfung (Priority Review) angenommen hat.

Pratteln,  Schweiz,  27. März 2024 -  Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass  die  chinesische  Arzneimittelbehörde  (China  National  Medical
Products Administration, NMPA) das Zulassungsgesuch für Vamorolon zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht von Sperogenix Therapeutics, dem
spezialisierten  Partner  von  Santhera  für  seltene  Krankheiten in China, zur
vorrangigen Prüfung (Priority Review) angenommen hat.
Das  Center for Drug Evaluation  (CDE) der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA
nahm  den Antrag an und  gewährte eine vorrangige Prüfung  für Vamorolon bei DMD
für  Patienten im  Alter von  4 Jahren und  älter, was  bei positivem Ausgang zu
einer  Zulassung  im  ersten  Quartal  2025 führen  könnte.  Zuvor hatte das CDE
Vamorolon in das Breakthrough Therapy Program aufgenommen, das sich mit schweren
Krankheiten   befasst,  für  die  es  keine  wirksamen  Behandlungen  gibt,  und
Medikamente  umfasst,  die  eindeutige  klinische Vorteile gegenüber bestehenden
Behandlungen bieten.
Duchenne-Muskeldystrophie  ist eine seltene neuromuskuläre Krankheit, von der in
China  etwa  70 000 Patienten  betroffen  sind.  Derzeit  gibt  es in China kein
zugelassenes  Medikament  zur  Behandlung  von  DMD, was einen hohen ungedeckten
medizinischen  Bedarf  und  eine  therapeutische Lücke hinterlässt, insbesondere
angesichts  der  steigenden  Diagnoseraten,  die  es mehr Patienten ermöglichen,
Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren zu erhalten.
Der  Zulassungsantrag in China stützt sich auf ein umfangreiches Datenpaket, das
Ende  2023/Anfang 2024 zur  Zulassung  von  Vamorolon  in  den  USA,  der EU und
Großbritannien  führte. Der  Nachweis der  klinischen Wirksamkeit und Sicherheit
basierte  auf  Daten  aus  der  positiven  VISION-DMD-Zulassungsstudie, die eine
Überlegenheit  von Vamorolon  gegenüber Placebo  zeigte, sowie  auf drei offenen
Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen
Behandlungszeitraum  von insgesamt bis zu  30 Monaten verabreicht wurde. Darüber
hinaus enthielt der Antrag Daten aus drei offenen Studien, in denen Vamorolon in
Dosierungen  zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis
zu  30 Monaten verabreicht  wurde [1-4]. Der  Antrag wird  ferner gestützt durch
eine Studie, in der die pharmakokinetischen Parameter von Vamorolon bei gesunden
erwachsenen chinesischen Freiwilligen untersucht wurden.
Gemäss  der Lizenzvereinbarung zwischen den  beiden Unternehmen, die erstmals im
Januar           2022 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/2022-
01-04_SperogenixLicense_d_final.pdf) bekannt  gegeben wurde,  besitzt Sperogenix
Therapeutics  die exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Vamorolone
in DMD und allen anderen Indikationen für seltene Krankheiten in China. Nach der
Kommerzialisierung  wird  Sperogenix  Santhera  umsatzabhängige Meilensteine und
Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Nettoumsatz zahlen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE  (Vamorolon),  ein  Arzneimittel  für  seltene  Leiden,  ist  in den USA
(prescribing    information    (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)),    der
Europäischen    Union    (Zusammenfassung   der   Merkmale   des   Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf))  und  im  Vereinigten  Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Sperogenix
Sperogenix  Therapeutics ist ein Plattformunternehmen,  das sich der Entwicklung
und  Vermarktung von Medikamenten  für seltene Krankheiten  in China widmet. Mit
vorrangigen  therapeutischen  Bereichen  wie  neuromuskulären  Erkrankungen  und
vererbten  Stoffwechselkrankheiten widmet sich  Sperogenix der Etablierung eines
innovativen  Geschäftsmodells, das auf  den Bereich der  seltenen Krankheiten in
China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche und
zuverlässige  Produkte und  Dienstleistungen anzubieten.  Sperogenix wurde 2019
gegründet   und   wird   von   Blue-Chip-Investoren   aus  der  Biopharmabranche
unterstützt,  darunter Lilly  Asia Ventures,  Morningside Ventures und Properico
Ventures.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive  Lizenz  von  ReveraGen  für  alle  Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon),  ein  dissoziatives  Steroid  mit  neuartiger Wirkungsweise, das in
einer  Zulassungsstudie  bei  Patienten  mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von  DMD  ist  in  den  USA  von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA), in der EU  von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und  im  Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and  Healthcare  products
Regulatory  Agency (MHRA) zugelassen.  Santhera hat die  Rechte an Vamorolon für
Nordamerika  an  Catalyst  Pharmaceuticals,  Inc.  und  für  China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung    von    zystischer    Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen
Lungenkrankheiten.  Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
[e-mail] (mailto:[e-mail]) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: [phone]
[e-mail]
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