* AGAMREE® ist von der U.S. FDA zugelassen und jetzt in den USA für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren erhältlich * Dies folgt auf die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE in Deutschland im Januar 2024 durch Santhera * AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung, die in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich zugelassen ist Pratteln, Schweiz, 14.

GNW-Adhoc: Santhera's Partner Catalyst Pharmaceuticals lanciert AGAMREE® (Vamorolon) in den Vereinigten Staaten

* AGAMREE® ist von der U.S. FDA zugelassen und jetzt in den USA für die
    Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren
    erhältlich
  * Dies folgt auf die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE in Deutschland
    im Januar 2024 durch Santhera
  * AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung, die in den USA, der EU und dem
    Vereinigten Königreich zugelassen ist
Pratteln, Schweiz, 14. März 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) freut
sich, die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten (USA) durch Catalyst
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), dem Vermarktungspartner des Unternehmens
für Nordamerika, bekannt zu geben.
"Wir  gratulieren unserem  Partner Catalyst  zur Einführung  von AGAMREE® in den
Vereinigten   Staaten.   Nach   der  ersten  weltweiten  Markteinführung  dieses
neuartigen  Produkts  in  Deutschland  im  Januar  stellt diese Lancierung einen
wichtigen  nächsten Schritt dar, um AGAMREE so schnell wie möglich für möglichst
viele  Patienten  mit  DMD  verfügbar  zu  machen",  sagte Dario Eklund, CEO von
Santhera.
Die  Markteinführung von AGAMREE in den USA folgt auf die Zulassung des Produkts
durch   die   US-amerikanische   Food   and   Drug   Administration   (FDA)   am
26. Oktober 2023, basierend  auf den Daten  der zulassungsrelevanten VISION-DMD-
Studie,      die      kürzlich      in     der     Fachzeitschrift     Neurology
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112)  veröffentlicht
wurde,  und  ergänzt  durch  Daten  zur  Sicherheit  aus  drei  offenen Studien,
einschliesslich Anschlussstudien.
Gemäss  der Lizenzvereinbarung zwischen den  beiden Unternehmen, die erstmals im
Juni            2023 (https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2023-
06-20_SANN_Catalyst_e_final.pdf) bekannt   gegeben  wurde,  hält  Catalyst  eine
exklusive  Lizenz zur  Vermarktung von  AGAMREE in  Nordamerika für DMD und alle
potenziellen  zukünftigen Indikationen. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst
an  Santhera umsatzabhängige Meilensteine  in Höhe von  bis zu USD 105 Millionen
sowie  Lizenzgebühren im bis zu  tiefen zweistelligen Prozentbereich zahlen, und
Santhera's  entsprechende  Royalties  gegenüber  Dritten auf AGAMREE-Verkäufe in
allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.
Weitere    Informationen   sind   in   der   Ankündigung   von   Catalyst   hier
(https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/catalyst-
pharmaceuticals-announces-agamreer-now-commercially) einsehbar.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE  (Vamorolon),  ein  Arzneimittel  für  seltene  Leiden,  ist  in den USA
(prescribing    information    (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)),    der
Europäischen    Union    (Zusammenfassung   der   Merkmale   des   Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf))  und  im  Vereinigten  Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive  Lizenz  von  ReveraGen  für  alle  Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon),  ein  dissoziatives  Steroid  mit  neuartiger Wirkungsweise, das in
einer  Zulassungsstudie  bei  Patienten  mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von  DMD  ist  in  den  USA  von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA), in der EU  von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und  im  Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and  Healthcare  products
Regulatory  Agency (MHRA) zugelassen.  Santhera hat die  Rechte an Vamorolon für
Nordamerika  an  Catalyst  Pharmaceuticals,  Inc.  und  für  China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung    von    zystischer    Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen
Lungenkrankheiten.  Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
[e-mail] (mailto:[e-mail]) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: [phone]
[e-mail]
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