Hugin, Kolumne

* AGAMREE® ist das einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Medikament zur Behandlung von allen Patienten ab 4 Jahren mit DMD und die erste DMD-Behandlung, die in allen drei Regionen (USA, EU, UK) zugelassen ist * Dies ist die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE® weltweit Pratteln, Schweiz, 15.

15.01.2024 - 07:05:06

GNW-Adhoc: Santhera lanciert AGAMREE® (Vamorolon) in Deutschland als erstem Markt für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

* AGAMREE® ist das einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene
    Medikament zur Behandlung von allen Patienten ab 4 Jahren mit DMD und die
    erste DMD-Behandlung, die in allen drei Regionen (USA, EU, UK) zugelassen
    ist
  * Dies ist die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE® weltweit
Pratteln,  Schweiz, 15. Januar 2024 - Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
die  Markteinführung  von  AGAMREE®  (Vamorolon)  zur  Behandlung  von Duchenne-
Muskeldystrophie  (DMD) bei Patienten ab dem  Alter von 4 Jahren, unabhängig von
der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in Deutschland bekannt.
AGAMREE®   das   erste   und  einzige  in  der  EU  uneingeschränkt  zugelassene
Arzneimittel  für DMD  und, nach  der Zulassung  in den  USA im  Oktober letzten
Jahres  und im vereinigten Königreich (UK) in  der vergangenen Woche, ist es die
erste  zugelassene Behandlung für  Patienten mit dieser  Krankheit in allen drei
Gebieten.
"Wir freuen uns sehr, dass AGAMREE nun in Deutschland, dem ersten Land weltweit,
für  die Behandlung von DMD im Markt verfügbar ist", sagte Dario Eklund, CEO von
Santhera.  "Dieser  wichtige  Meilenstein  steht  für Santhera's Engagement, dem
medizinischen  Bedarf  bei  DMD  nachzukommen  und  eine  sichere  und  wirksame
Behandlung  für DMD-Patienten anzubieten. Für Santhera markiert diese Einführung
einen  bedeutenden  Fortschritt,  da  das  Unternehmen  nun  in  die  Phase  der
Kommerzialisierung  eintritt. Parallel dazu, arbeiten  wir weiter an der eigenen
stufenweisen  Markteinführung in  den grossen  europäischen Ländern  und sind in
Diskussion mit Vertriebspartnern für andere Regionen."
Silvia   Hornkamp,   Geschäftsführung   von   der  Deutschen  Duchenne-Stiftung,
kommentierte:  "Wir freuen uns, dass Santhera seit so vielen Jahren immer wieder
in  die  Duchenne  Forschung  investiert  hat.  Nun  ist es soweit-mit dem neuen
Medikament  AGAMREE können Patienten,  die an Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt
sind,  mit einer nebenwirkungsarmen Alternative zu Steroiden versorgt werden. Es
ist ein Gewinn für unsere erkrankten Kinder, die bisher aufgrund der dauerhaften
Steroid Einnahme mit vielen Nebenwirkungen belastet sind."
Diese  Markteinführung folgt  der Zulassung  von AGAMREE®  durch die Europäische
Kommission  am  18. Dezember 2023 für  alle  27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island,
Liechtenstein  und Norwegen. Im Rahmen  der Zulassung anerkannte die Europäische
Arzneimittelagentur  (EMA) klinisch wichtige  Sicherheitsvorteile von AGAMREE im
Hinblick  auf die  Aufrechterhaltung eines  normalen Knochenstoffwechsels, einer
normalen  Knochendichte und eines normalen  Knochenwachstums im Vergleich zu den
Standardkortikosteroiden, bei gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit. Patienten, die
mit   AGAMREE   oder   Placebo   behandelt  wurden,  zeigten  ein  normales  und
vergleichbares  Wachstum,  während  bei  Kindern,  die  mit  Prednison behandelt
wurden, Wachstumsverzögerungen beobachtet wurden. Zudem behielten Patienten, die
von   einem   Standardkortikosteroid   auf   AGAMREE   umgestellt   wurden,  den
Wirksamkeitsvorteil  bei, während  sie ihr  Wachstum und  ihre Knochengesundheit
wiedererlangten.
Weitere  Informationen über AGAMREE in der  Europäischen Union finden Sie in der
Zusammenfassung          der          Merkmale         des         Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf) (SmPC) [1].
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an   denselben   Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  aber  dessen
nachgeschaltete   Aktivität   modifiziert   und  kein  Substrat  für  die  11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD) Enzyme ist, das  für die lokale Erhöhung
im  Gewebe  und  die  kortikosteroid-assoziierte  Toxizität  in  lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürfte, und gilt  daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[2-4]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,  die  Wirksamkeit  von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden  zu entkoppeln.  Daher könnte Vamorolon
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Glukokortikoiden,  der  derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In  der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie  erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil   [3].   Die   am   häufigsten  gemeldeten  unerwünschten
Ereignisse  im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen,  Erbrechen  und  Vitamin-D-Mangel.  Unerwünschte  Ereignisse  waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten  zeigen,  dass  Vamorolon  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE  (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten  und wurde von  der FDA als  "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease"
sowie  von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt.  Vamorolon  ist  in  den  USA,  Europa  und  in  UK für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1]        Zusammenfassung   der  Merkmale  des  Arzneimittels  (SmPC).  Deutsch
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf).                                             English
(https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_en.pdf).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive  Lizenz  von  ReveraGen  für  alle  Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon),  ein  dissoziatives  Steroid  mit  neuartiger Wirkungsweise, das in
einer  Zulassungsstudie  bei  Patienten  mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von  DMD  ist  in  den  USA  von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA), in der EU  von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und  im  Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and  Healthcare  products
Regulatory  Agency (MHRA) zugelassen.  Santhera hat die  Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics
auslizenziert.  Die klinische Pipeline umfasst  auch Lonodelestat zur Behandlung
von  zystischer  Fibrose  (CF)  und  anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für
weitere      Informationen      besuchen      Sie      bitte     www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  solchen Aussagen  zum Ausdruck  gebracht oder  impliziert werden.  Die Leser
sollten  sich daher nicht in unangemessener  Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere      nicht      im      Zusammenhang     mit     Verträgen     oder
Investitionsentscheidungen.  Das Unternehmen lehnt  jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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